直击引领区丨诺奖获得者点赞英矽智能，AI赋能开发药物在临床试验中首获疗效验证

记者最新从英矽智能公司获悉，其在研管线ISM001-055在一项IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果。ISM001-055是一款“全球首创”（first-in-class）小分子抑制剂，由生成式AI驱动药物发现与设计过程，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。

此项研究不仅达到了主要研究终点即药物的安全性验证，同时达到了次要研究终点即初步疗效验证，在用力肺活量(FVC)这一评测IPF患者肺功能改善的重要指标上呈现出剂量依赖性的药效趋势。

在去年的一次讲座中，2013年诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特（Michael Levitt）博士就讲述了生成式AI如何在疾病建模和靶点识别、生成具有所需性质的创新药物，并将其用于特定疾病治疗的端到端药物发现过程中提供助力。“当时，我正是采用了英矽智能TNIK抑制剂从零开始到1期临床试验的过程作为案例研究。事实上，这款药物在IIa期研究中不仅显示了安全性，还表现出了疗效，这一卓越成果意味着人工智能驱动药物发现这个新时代的真正突破。”迈克尔·莱维特（Michael Levitt）博士表示。

此前，英矽智能于2024年3月在全球顶尖期刊《Nature Biotechnology》发表科研论文，详细介绍了利用人工智能平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK，以及随后利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程。该论文还首次披露了该人工智能赋能发现的小分子药物的临床前数据，以及积极的0期微剂量人体试验和1期临床研究结果，充分展示了该分子改善IPF疾病的潜力。

记者了解到，这项针对ISM001-055开展IIa期临床研究（NCT05938920）是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。该临床试验于2023年2月启动患者招募工作，并于2024年8月完成最后一位受试者的随访。与此同时，一项ISM001-055的平行IIa期试验(NCT05975983)正在美国进行，并已启动患者招募工作。

为期12周的研究初步结果表明，ISM001-055在所有剂量水平上均表现出良好的安全性。次要终点即主要通过FVC评测IPF患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势，接受每日一次60mg用药的IPF患者，在FVC方面表现出最大改善。英矽智能计划在后续医学会议上发布该项研究的完整数据，并提交期刊开展同行审议并发表。

Toby M. Maher博士是间质性肺病领域领军人物，也是此项临床试验的研究者之一，他表示，“特发性肺纤维化（IPF）是一种破坏性很强的疾病，在仅仅12周的治疗中就看到肺功能的改善，意味着ISM001-055具有强大的潜力，可能为患者提供一种新的治疗选择。此外，该候选药物在美国的IIa期临床试验正在积极招募患者，期待后续研究能进一步验证AI药物潜力。”

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。2019年6月，英矽智能于上海浦东成立药物研发中心，旨在利用自有商业化人工智能药物发现平台Pharma.AI，建立丰富的药物研发管线。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士说：“ISM001-055为人工智能驱动的药物发现提供了概念性验证。虽然这些数据还是初步的，但无疑非常令人鼓舞。我相信这一里程碑的实现既得益于我们专有生成式人工智能平台的能力，也归功于我们多学科研发团队的努力。”

据悉，在取得这项IIa期试验的积极结果后，英矽智能计划与监管机构围绕ISM001-055 IIb期研究设计展开讨论，旨在更长的给药期和更广的患者队列中，进一步研究ISM001-055对IPF的治疗潜力。

文字：杨珍莹

编辑：李志豪

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